新药创制是建设医药强国的重要战略

在日前举办的“2008中国药学会学术年会暨第八届中国药师周”上，全国人大常委会副委员长、中国药学会理事长、中国工程院院士桑国卫作了题为《我国医药重大创新的设想与实施》的大会报告。他强调，创新能力不足已经成为制约我国医药产业发展的主要因素。为促进我国医药产业实现跨越发展，实现从“医药大国”到“医药强国”的转变，形成国家药物创新体系、加快新药创制应成为我国医药产业政策的重要内容和重大举措，这也是保障我国人民健康、维护国家经济安全和社会稳定的迫切需求。他表示，国家“重大新药创制”科技重大专项已经启动。

目标明确

我国医药产业目前仍面临着严峻形势，与发达国家差距明显。桑国卫谈到，按照《国家中长期科学和技术发展规划纲要》提出的目标和任务，进行我国药物体系的创新主要立足解决我国当前面临的两个重大需求：一是有效防治重大疾病，有力保障人民健康；二是带动制药产业发展，转变经济增长模式。

在“九五”、“十五”期间发展迅速、成果显著，积累了丰富的经验的基础上，“十一五”期间进行的药物体系创新主要瞄准了三大目标。首先是针对严重危害人民健康的重大疾病，研制疗效好、副作用小、价格便宜的药品，为群众提供安全、有效、方便、价廉的医疗卫生服务，基本满足我国人民日益增长的健康和医疗需求。其次，重点依托长三角、珠三角、环渤海等技术产业优势区域，构筑国家药物创新技术体系；培养高水平专业人才队伍，为创新药物研究开发提供技术支撑。此外，要探索并建立符合我国国情、行之有效的创新药物研制的新模式和新机制。

要实现这一总体目标，桑国卫认为，医药体系创新应定位于加速中医药现代化、重点发展生物技术药物、全力推进化学药研发三个方面。即传承中医药优势和特色，加速中医药现代化的进程，使我国创新中药研究居于国际领先水平；重点发展人源化治疗抗体等生物技术药物，力争在生物技术药研究领域取得多点突破，接近或达到世界先进水平；探索药物创新的新模式，开拓创新、全面赶超，全力推进化学药研究开发实现跨越发展，使化学药研究开发的综合能力和水平接近国际先进水平。

药物创新体系的建立必须按步骤、分阶段进行。桑国卫介绍，2008～2010年是创新转型阶段，要基本形成国家药物创新体系；2011～2015年为快速增长阶段，在这一阶段新药研发的主要技术规范要基本实现与国际接轨，研发水平显著提高，与发达国家的差距明显缩小；到2016～2020年跨越发展阶段，新药研究开发的综合能力和水平应接近国际先进水平。他强调，“十一五”期间为创新转型阶段，将重点支持新药研制和构建高水平的技术平台，力争在自主研制的创新药物走向国际、部分单元技术平台实现与发达国家互认、整体布局以基本形成国家药物创新体系三方面有所突破。

任务艰巨

建立药物创新体系的重点任务包括五个方面：创新药物研究开发，药物大品种技术改造，创新药物研究开发技术平台建设，企业新药孵化基地建设，新药研究开发关键技术研究。桑国卫分别进行了详细阐述。

创新药物研究开发。创新药物研究开发主要针对严重危害人民健康的恶性肿瘤、心脑血管疾病、神经退行性疾病、糖尿病、精神性疾病、自身免疫性疾病、耐药性病原菌感染、肺结核、病毒感染性疾病等10类（种）重大疾病，自主研制一批化学药物、现代中药和生物技术新药。具体包括“新药临床研究”、“新药临床前研究”、“候选药物研究”三项专题内容。其中，对候选药物开展新颖性、有效性、安全性评估等临床前研究工作，选择具有专利、成药性好、可产业化的课题进入临床研究，争取完成100个创新药物的临床前研究，2010年底之前能够向国家食品药品监管局提出临床研究申请或获得临床研究批件；对具有新结构、新物质、新配方、新制剂（靶向、长效、缓控释）或新用途等特征的化学药、中药、生物制品和生物技术药开展并完成规范、科学的临床研究，争取完成30个新药临床研究，提出新药注册申请或取得新药证书；争取1～2个具有我国自主知识产权的创新药物能够在发达国家完成或基本完成临床试验；产生一批创新性强、具有自主知识产权的候选新药，包括化学药、中药、生物技术药等，为后续研发奠定基础。

药物大品种技术改造。药物大品种是主要为了保障基本医疗保障的需求，满足我国基本药物制度和新型农村合作医疗制度建设的需要，对医药产业发展有重要意义的大产品。桑国卫表示，“重大新药创制”专项将选择市场需求量大、市场占有率高或增长潜力大、附加值高、对治疗疾病具有确切疗效的药物大品种，开展质量控制关键技术和优化生产工艺等研究，提高10个药物大品种的技术水平和质量标准，培育出符合社会需求的药物大品种和品牌产品。

他进一步解释，这些大品种包括化学药物、中药、生物技术药物和非专利药物。通过对8～10个具有自主知识产权的新药产品进行科学研究和技术改造，加速培育出4～5个化学药物大品种；选择8～10个目前市场占有率较高、市场需求较大、疗效肯定、具有明显药效特点、且具有一定国际市场前景的中药大品种，通过系统的科学研究和技术创新，预期培育出3～5个具有国际市场竞争力、科技含量高的中药大品种；选择5～8个临床效果可靠、市场需求量大的生物技术药物品种，通过对关键技术的研究，提高生物技术药物的生产规模，降低生产成本，提高产品质量，力争培育出2～3个大品种；选择5～8种作用显著、市场需求大、我国急需的非专利药物品种，对其有效性及安全性、质量控制及生产工艺等进行深入研究，预期形成2～3个大品种。

创新药物研究开发技术平台建设 创新药物开发技术平台为我国新药研究开发的持续创新提供有力技术支撑，“十五”期间已经建立了８类技术平台，覆盖了新药发现、临床前研究、临床研究等主要环节，初步形成了创新药物研发技术平台体系。“但这些平台呈点状分布，设施、技术条件薄弱，尚不能满足新药研究集成创新的需求，与国际规范要求存在差距，不能与国际接轨。”桑国卫谈到，今后“重大新药创制”专项的实施将依托技术实力强的研究院所和高等院校，兼顾化学药物、中药、生物技术药物研究开发的需求和地区布局，在创新药物技术密集地区或领域，整合优势资源，强强联合，构建现代化、国际化的综合性创新药物研究技术大平台；并根据药物研发的需要择优完善一批运行良好的新药研究开发的专业性单元技术平台，建设若干急需发展的单元技术平台和企业新药技术创新平台，最终建立不超过10个综合性创新药物研究开发技术平台，进一步完善国家药物创新体系。拟建立创新药物研究开发技术平台包括：综合性新药研究开发技术大平台、药物筛选及相关技术平台、新药临床前药效学评价技术平台、临床前药物代谢动力学技术平台、药物安全评价技术平台、生物技术新药中试放大及分离纯化技术平台、生物技术药物质量标准和质量控制技术平台、中药标准研究平台、新药研发信息化技术平台、新制剂与新释药系统技术平台、中药新药发现和评价技术平台、新药临床评价研究技术平台以及企业为主的药物开发技术平台等。他同时强调，创新药物技术平台建设，应当坚持和鼓励实现与国际接轨和获得国际认证。

企业创新药物孵化基地建设 企业成为新药创新的主体是今后的必然趋势。桑国卫说，“十一五”期间，政府将引导建立10～20个企业为主体、产学研结合的创新药物孵化基地，逐步形成8～10个持续投入、目标明确、队伍稳定的药物创新示范企业和产学研联盟。通过积极探索，创造条件，以资产为纽带，组建药物研发和产业化紧密结合的实体，推进药物创新成果转化。通过集成创新和引进消化吸收再创新，最终培育若干个工业产值突破100亿元的化学药和中药大企业，工业产值50亿元以上的生物药大企业。

新药研究开发关键技术研究 桑国卫还介绍说，针对化学药、中药和生物技术药新药研究开发、药物大品种技术改造和新药产业化发展的关键环节，重点攻克严重制约发展的瓶颈技术，以达到中药质量可控、生物技术药生产规模化、化学药自主创新能力明显提高的目标要求。力争突破20～30项制约创新药物研究开发的关键技术，加速新药创制的进程，有力推动创新药物研究开发及产业化水平，也是药物创新体系建设的重要任务之一。具体来讲，对化学药物研究关键技术，加强源头创新能力建设，攻克制约化学药物自主创新的主要关键技术，探索符合国际新药规范研究发展趋势的新技术、新方法。对中药研究关键技术，围绕阐明中药作用的物质基础和作用机理等重要科学问题，在继承和发展中医药理论的基础上，建立具有中医药特色的中药新药研究方法和药效、安全性评价技术及针对复方制剂的数据挖掘和数据分析技术。对生物技术药物研究关键技术，提高单抗药物、靶向药物、治疗性疫苗、多肽药物等生物技术药物自主创新和源头创新能力，提升生物技术药物规模化生产和纯化能力，重点创制出具有我国自主知识产权的生物技术新药，逐步接近或达到与发达国家同步发展的水平。对药物大品种及其生产工艺关键技术，通过改良药品生产的工艺，降低生产成本；通过提高药品质量控制的技术水平，进一步提高产品的质量。此外，还要严格规范GMP管理，通过技术创新，提高药品原料及制剂的生产水平和产品质量。

桑国卫最后表示，通过这一创新体系的建设，最终将形成国家药物创新体系，使得我国新药研发的综合能力和水平接近国际先进水平，跨入新药研发强国的行列；使得企业成为技术创新的主体，制药产业实现由仿制为主向创新为主的跨越发展。